核苷和脱氧核苷是由核苷碱基（A、U、G、C、T）分别和核糖（Ribose）或脱氧核糖（Deoxyribose）以糖苷键形式而构成的，它们是组成核糖核酸(RNA)和脱氧核糖核酸(DNA)的基本元件，是遗传基因的基础。
核苷和脱氧核苷系列衍生物具有多种生物活性物质，可以直接或间接地作为药物使用，在治疗多种重大的疾病方面起到极其重要的作用，国外已经研究开发出系列化药物并商品化，国内研究与开发较晚，发展前景非常广阔。
1.核苷类药物的合成与生产
从20世纪40年代末期，国外就开始核苷及其系列药物的合成与开发。目前世界排名前25位制药大公司都有自己的核苷衍生物生产或加工厂，并且均有持有专利的核苷类药物上市，并且从20世纪90年代起投入巨资用于基因药物的研究。据国外有关资料预计，2023年基因药物的市场将持续高增长率增长。随着大型制药公司逐步开发出更多的新药，向市场投放更多的产品。同时，很多国家对基因疗法的法规和赔偿要求也在逐步放宽，对基因药物的市场拓展将产生积极的政策推动作用，从而为市场发展提供充足的动力。在亚洲，日本是最早开发核苷类药物和基因药物的国家，如武田、住友、味之素等公司均有相关的中间体开发机构和生产基地。另外韩国、印度在20世纪90年代初开始投入这类产品的开发与生产。中国在核苷及其衍生物方面的开发研究与生产始于20世纪90年代末期，但是核苷及其中间体品种少，部分原料依赖进口，与目前快速发展的生命科学及相关药物研究不相适应。
2.核苷类药物的应用
核苷与脱氧核苷系列化合物主要用于医药领域，用途广泛，而且新产品层出不穷，应用范围不断扩大。
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抗病毒药物。核苷类抗病毒药物品种繁多，结构多样，主要以破坏病毒转录，干扰或终止病毒核酸的合成为目的，用于抗疱疹病毒、HIV、HBV、以及流感和呼吸系统病毒等DNA和RNA病毒。目前在这方面应用最多，而且新出现的药物主要集中于治疗上述疾病。
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抗肿瘤药物。目前用于临床和正在研究的核苷类抗肿瘤药物有数十种，它们的主要作用是干扰肿瘤的DNA合成，或者影响核酸的转录过程，抑制蛋白质的合成，从而达到治疗肿瘤的效果。
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抗真菌类药物。具有这方面作用的核苷类化合物已经有多种用于临床应用，其中有部分产品对多种真菌具有抑制作用，而且对哺乳动物几乎无毒性。核苷类药物可以用于治疗神经系统疾病，有非常强的抗抑郁作用，有的药物同时可以用作治疗关节疾病的镇痛剂，对脑血管功能障碍也有效。核苷及其核苷酸系列化合物，有的可以作为高效食用增鲜剂；一些寡核苷酸不仅可以用于基因疗法，还可以用作案件侦破、考古以及作为DNA计算机的元件等。
核苷类药物是通过基因疗法（基因治疗）来发挥作用。基因治疗是将特定的遗传物质（核苷酸的片段）转入患者特定的细胞内，以达到预防和改变疾病状态的目的。基因疗法给许多其他治疗方法无法治愈的疾病患者带来福音，而且发展迅速。为了防止体内的酶对治疗基因片段的破坏与降解，研究人员不断发明和完善对核苷酸片段的保护与修饰，以期取得理想的效果。1998年美国ISIS制药公司上市了全球第一个基因药物：VitraveneTM，用于治疗巨细胞病毒性视网膜炎。目前世界上已有近百种基因药物处于临床研究阶段，预计5年内将有十多种基因药物上市，将给许多难以治愈的疾病带来曙光。
3.核苷类药物的发展方向
核苷系列药物的重要性是毋庸置疑的，而且中国与国外差距很大，今后要加快核苷及其衍生物的开发与生产。由于天然核苷的多样性，为了防止体内酶对各种特定的核苷酸片段的降解，需要在核苷或核苷酸的不同部位引入保护基或进行结构修饰；而且为了治疗不同的疾病或者抵抗与防止病毒与肿瘤细胞的抗药性，发展特殊结构的核苷类药物，就必须对核苷碱基、核苷酸、核糖、核苷键构型等多方面进行改造、变换，开发出多种千变万化的适应治疗多种疾病的核苷类药物。为了促使中国核苷类药物及其中间体的快速发展，我们应首先在以下一些方面率先进行研究与开发，尽快实现拥有自己特色的产品系列，今后的研究与开发的主要方向如下：
核苷碱基：碱基为芳香氮杂环化合物，主要是嘧啶、嘌呤以及其他的五元、六元等氮杂环化合物和它们的修饰性衍生物。由于核酸中存在大量稀有核苷，该类化合物开发前景与空间巨大，而且中国在嘧啶和嘌呤合成研究与生产方面具有一定基础，因此国内应重点开发该类化合物，并不断寻求清洁合成工艺，降低生产成本。
核糖类化合物：核糖类包括呋喃核糖和其他各种修饰与保护的衍生物和立体异构体、开环糖类以及其他碳环化合物，品种众多。目前中国开发生产较少，可以利用丰富的农产品资源和生物发酵技术开发该类产品。目前瑞博奥在此规模化生产方面有很大的市场竞争力，尤其是2-脱氧-D核糖在世界占有率超过90%。
保护试剂：在各种类型的核苷合成中需要大量的各类保护试剂的帮助。这些试剂品种繁多，有的合成简单，有的比较复杂，其中主要试剂包括：核酸碱系中的羟基、氨基等保护试剂；糖基的保护试剂；修饰磷酸的保护试剂等等。目前国内能够生产比较简单的保护试剂，而在比较复杂的核酸类保护试剂开发方面较为薄弱。
目前应加快上述一些化合物的开发研究，尽快促进产业化进程，有了这些产品的成功生产与应用，将给我国核苷类药物的研制与生产提供可靠的物质基础。
4.瑞博奥可以规模化提供核糖及其类似物如下（部分）：
