瑞博奥核酸修饰项目获北京市科技委员会、中关村科技园区管理委员会 新兴领域融合科技创新重大专项资金支持

       核酸化学的修饰是底层技术，具有平台效应，是核酸药物开发必须抢占的制高点。目前的核酸修饰都是沿用国外技术，由于知识产权的限制，要么需要权利方授权，要么就等待专利失效而落后。这极大限制了我国的核酸产业发展。

       本课题实施将填补我国核酸药物领域在核心的化学修饰技术方面的空白，打破国外垄断，为新一代安全高效核酸药物提供平台技术支持，满足在生防应急和控制重大传染病疫情方面对核酸技术的需求，引领核苷产品产业链和生态链升级，助力国家核酸产业发展，实现与国际顶尖技术并跑。

        

        反义核酸药物毒性机制在于化学修饰的硫代反义核酸药物（PS-ASO）会结合并干扰胞内蛋白（如P54nrb）的亚细胞分布，从而诱导细胞凋亡，产生毒性。毒性与ASO胞内蛋白结合能力正相关，结合力越强，潜在毒性越大。